Het herdefiniëren van patiëntuitkomsten binnen neurologische zorg
In Europa groeit de bezorgdheid over de beperkingen van traditionele klinische eindpunten bij de behandeling van neurologische aandoeningen. Standaardmaten zoals klinische tests en biomarkerresultaten blijven vaak onvolledig in het vastleggen van de impact van deze aandoeningen op het dagelijkse leven van patiënten. Hierdoor zijn beleidsmakers en regelgevers genoodzaakt om fundamenteel na te denken over hoe de uitkomsten van patiënten, en daarmee de algehele hersengezondheid, beter kunnen worden gedefinieerd en gemeten.
Een belangrijk onderdeel van deze discussie wordt momenteel ondersteund door de tekstuele consultatie van het Europese Geneesmiddelenbureau (EMA) over een conceptnota die zich richt op de ervaringen van patiënten. Deze consultatie loopt tot 31 januari 2026 en markeert een verschuiving van discussie op principes naar praktische toepassing. Het doel is om zorgsystemen te stimuleren om verder te kijken dan de conventionele meetpunten en meer rekening te houden met wat neurologische aandoeningen betekenen voor het dagelijks functioneren en welbevinden van patiënten.
Patient experience data: de rol en definities
De discussie richt zich op data over patiëntervaringen, die worden omschreven als informatie die “direct de beleving van een patiënt of verzorger weerspiegelt, zonder interpretatie of input van gezondheidsprofessionals, derden of door AI-gedreven systemen.” Het inzetten van deze data wordt gezien als essentieel voor het ontwikkelen van gepersonaliseerde behandeltrajecten. Naast wetenschappelijke inzichten over de ziekte en uitgebreide klinische data, worden patiëntbelevinggegevens als cruciaal beschouwd voor het schema’s van maatwerkzorg.
De EMA benadrukt dat “PED” (Patient Experience Data) een belangrijke bijdrage kan leveren aan de totaliteit van bewijsstukken die nodig zijn voor regelgevende beoordelingen en moedigt farmaceutische ontwikkelaars aan om dergelijke gegevens vanaf het eerste stadium van medicijnontwikkeling te integreren. Hoewel het document geen nieuwe wettelijke verplichtingen oplegt, wordt erop gewezen dat de systematische en vroege overweging van patiëntbeleving steeds meer de norm wordt, vooral bij aandoeningen waarbij de impact niet volledig wordt gevangen door standaard endpoints.
Uitdagingen in neurologische diagnose en zorg
Neurologische aandoeningen zijn gekenmerkt door complexe, schommelende en vaak niet-zichtbare symptomen die invloed hebben op cognitieve functies, dagelijks functioneren en algemeen welzijn. Hierdoor ontstaat een aanzienlijke kloof in de bestaande meetkaders, die vooral gebaseerd zijn op klinische of biomarker-eindpunten. Deze tekortkoming wordt versterkt door de complexiteit van de aandoeningen en de variabiliteit van symptomen, wat het moeilijk maakt om de complete ziektebelasting te kwantificeren en te begrijpen in routinezorg.
Evidence uit patiëntenorganisaties wijst erop dat deze kloof de kwaliteit van de zorg beïnvloedt. Uit gegevens van EFNA uit 2024, verzameld bij 4.800 respondenten uit heel Europa, blijkt dat 56% van de patiënten moeite had symptomen te communiceren aan zorgverleners. Dit leidde er toe dat 67% in eerste instantie verkeerd werd gediagnosticeerd. Tijdens een bijeenkomst in oktober 2025 van het Europees Parlement werd ook benadrukt dat tijdsdruk, personeelstekorten en de complexiteit van neurologische aandoeningen grote obstakels vormen voor het krijgen van een volledig beeld van de patiëntbeleving in de dagelijkse praktijk.
Van principes naar praktische modellen
Hoewel de EMA-note geen gedetailleerde richtlijnen biedt voor de methodologische invulling van patiëntgerichte uitkomsten, bestaan er al initiatieven die laten zien hoe dergelijke resultaten kunnen worden gestructureerd en toegepast. Eén voorbeeld hiervan is het project Patient Reported Outcomes for Multiple Sclerosis (PROM-MS), dat in lijn met de EMA-tekst een verschuiving signaleert richting een meer gesystematiseerde inzet van patiëntervaringgegevens. Dit omvat onder meer patiënt-gerapporteerde uitkomsten en voorkeursonderzoeken, ondersteund door vroege wetenschappelijke consultaties en een flexibele, principes-gebaseerde regelgeving.
Deze aanpak leidt tot een meer transparante en gestructureerde overweging van patiëntgegevens in het regelgevingsproces, bijvoorbeeld gerapporteerd in nieuwe sjablonen voor beoordelingen door het Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP). Daarnaast worden initiatieven zoals het H2O Project, dat digitale tools gebruikt om gestandaardiseerde patiëntuitkomsten te verzamelen, vormgegeven als praktische referentie voor de integratie van patiëntbeleving in routinematige zorg.
Regelgevingskader en gezondheidszorgbesluiten
De consultatie onderstreept ook de bestaande kloof tussen het erkennen van het belang van patiëntgegevens en de daadwerkelijke implementatie ervan. Hoewel het EMA-rapport aangeeft dat uitkomsten over patiëntbeleving “een meer geïnformeerde beoordeling en besluitvorming kunnen ondersteunen” voor zowel regelgevers als health technology assessment (HTA)-instanties, blijft het niet expliciet hoe deze organisaties hun processen op één lijn brengen. De nota wijst erop dat patiëntgegevens nog niet consistent worden meegenomen in ontwikkelings- en beoordelingsroutes, wat leidt tot de noodzaak voor ontwikkelaars om te navigeren tussen verschillende verwachtingen op nationaal en Europees niveau.
Voor neurologische aandoeningen, waarin de resultaten vaak over lange perioden worden gezien en buiten klinische settings worden ervaren, wordt deze disconnect nog zichtbaarder. Het opbouwen en gebruiken van gestandaardiseerde uitkomstensecties kan hierbij helpen door eenduidige, patiëntgerichte meetgegevens te integreren in systeemniveau-initiatieven en beleidskaders.
De weg naar brede implementatie
Initiatieven zoals de International Consortium for Health Outcomes Measurement (ICHOM) werken aan het ontwikkelen van standaardkaders die gericht zijn op uitkomsten die voor patiënten het relevantst zijn. Het H2O-project richt zich daarnaast op het implementeren van deze meetmethoden in routinezorg, waarbij gebruik wordt gemaakt van digitale technologieën om patiëntinformatie gestandaardiseerd te verzamelen en te beheren zonder dat de controle over de data verloren gaat. In de neurologie is het essentieel om dimensies zoals cognitieve functies, vermoeidheid en zelfredzaamheid op te nemen, omdat deze veel impact hebben, maar moeilijk te vertalen naar traditionele klinische maatstaven.
Concluderende observaties en de toekomst
De EMA positioneert haar reflectiepapier als een raamwerk voor meer consistente overweging van patiëntervaringen, niet als een gedetailleerde handleiding. Het doel is om het serieus nemen van patiëntgegevens te stimuleren in alle fasen van medicijnontwikkeling en goedkeuring, van pre-autorisation tot post-market monitoring. Met de deadline van de consultatie die nadert, wordt nauwlettend gevolgd of deze beleidslijn zal leiden tot meer duidelijkheid en samenhang in de praktijk, vooral wat betreft toegang tot behandelingen en vergoeding.
Gezien de vergrijzing van de Europese bevolking en de toenemende druk op gezondheidszorgsystemen door neurologische aandoeningen, kan de uitkomst van deze discussie de manier veranderen waarop hersengezondheid wordt gewaardeerd en georganiseerd op beleidsniveau.
