De noodzaak voor een nieuw systeem dat risico’s deelt vanaf de eerste fase van therapieontwikkeling
Volgens een Belgische onderzoeker, verbonden aan de KU Leuven, zal de concurrentiepositie van de Europese biotechnologiesector en haar vermogen om leiderschap te behouden in de life sciences onmogelijk blijven zonder een fundamentele herstructurering van de manier waarop gevaarlijke therapieën van het laboratorium naar de patiënt worden gebracht. Deze waarschuwing komt te midden van de voortgang van de Biotech Act en een ingrijpende hervorming van de farmaceutische regelgeving binnen de Europese Unie (EU).
Professor Abhishek D. Garg, onderzoeker en leider van de groep bij het Laboratory for Cell Stress & Immunity aan KU Leuven, benadrukt dat Europa niet automatisch wereldleider zal worden door nieuwe financieringsinitiatieven of door kleineRegelgevingsaanpassingen. In plaats daarvan pleit hij voor een structureel samenwerkingsmodel tussen de publieke en private sector dat onderzoekers, overheden en bedrijven vanaf het begin gezamenlijk risico laat dragen.
Vergelijking met internationale voorbeelden en geopolitieke veranderingen
Garg noemt China als voorbeeld, dat door een systeem van gestructureerde partnerschappen het risico voor bedrijven heeft verminderd tijdens klinische proeven. „Europa zou een soortgelijk model kunnen overwegen dat wellicht vergelijkbare resultaten oplevert,” stelt hij. In de Verenigde Staten blijven kapitaal en talent stroomlijnen en investeren. „Amerikaanse investeerders nemen risico’s, terwijl Europa voorzichtiger is,” voegt hij toe. De geopolitieke situatie is veranderd, en Europa staat er nu meer dan ooit alleen voor.
De Europese Commissie heeft beleid gepresenteerd, inclusief de Biotech Act, nieuwe regels voor medische hulpmiddelen en het Safe Hearts-plan, naast de politieke overeenkomst over de hervorming van farmaceutische regelgeving. Deze initiatieven willen de innovatie van lab naar markt stimuleren, maar Garg beweert dat zonder een nieuw partnerschapsmodel dat gedeeld risico al in de vroege ontwikkelingsfases oplegt, het moeilijk zal zijn om met succes geavanceerde, risicovolle therapieën te ondersteunen.
De fundamenten van het huidige falen in de Europese farmaceutische ontwikkeling
Voor Garg ligt de oorzaak van het probleem vooral aan de universiteits- en onderzoekszijde van het proces. Europese onderzoekers blijven high-risk wetenschappelijke doorbraken produceren, maar struikelen over structurele obstakels wanneer zij proberen hun ontdekkingen naar de patiënt te brengen. Beperkte financiering in vroege stadia en een gebrekkige verbinding tussen klinisch onderzoek en marktbehoeften zorgen ervoor dat het vertalen van innovaties te langzaam verloopt.
Ondertussen wordt de private sector geconfronteerd met een fragiele marktpositie. Recentelijk hebben grote bedrijven zoals Galapagos, Takeda en Novo Nordisk zich teruggetrokken uit de ontwikkeling van celtherapieën. Uit onderzoek van het Belgische Kenniscentrum voor de Gezondheidszorg (KCE) blijkt dat ongeveer een derde van de celgeneesmiddelen die door het Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA) zijn goedgekeurd, later worden ingetrokken, vaak door commerciële redenen.
Het gebrek aan afstemming binnen de industrie en verbeterpunten in het systeem
De European Alliance for Transformative Therapies (TRANSFORM) constateert dat er in Europa nog steeds sprake is van structurele beperkingen die het succes van innovatieve therapieën bemoeilijken. Aan de ene kant blijft het wetenschappelijke expertise sterk, maar volgens de alliantie is het aandeel van Europa in de wereldwijde klinische proeven en productie van celtherapieën afgenomen. Fragmentatie in vergoeding, beperkte incentives voor productie en ondoorzichtige toegangswijzen dragen bij aan een gebrek aan duurzaamheid en opschaling van baanbrekende behandelingen.
Van tweesporenbeleid naar een geïntegreerd ontwikkelingstraject
Garg adviseert dat Europa het bestaande duale systeem moet vervangen door een uniforme, doorlopende ontwikkelingsroute die gebaseerd is op gedeelde verantwoordelijkheid. Hoewel de wetenschappelijke richting primair door onderzoekers wordt geleid, moeten vroege beslissingen over risico’s en haalbaarheid vroegtijdig worden beïnvloed door klinische en marktinzichten. „Het gaat erom dat risico’s vooral worden gedragen in vroege klinische fases, bijvoorbeeld bij complexe ziektes en kleine populaties,” legt hij uit.
Overheden moeten ingrijpen wanneer de risico’s het grootst zijn, bijvoorbeeld bij kleinschalige klinische onderzoeken of zeldzame ziekten. „De overheid zegt: wij nemen dit risico voor onze rekening, op voorwaarde dat de industrie betrokken blijft,” aldus Garg. Vervolgens moet de industrie zich commits vanaf het allereerste begin. „Indien publieke financiering wordt ingezet en er indication signalen voor effectiviteit Zijn, kunnen bedrijven niet simpelweg stoppen. Het resultaat is een geïntegreerde keten van wetenschap, risicodeling, opschaling en patiënten toegang,” verduidelijkt hij.
Belgisch voorbeeld als testcase voor het nieuwe model
Belgium zou kunnen fungeren als testgebied voor zo’n gezamenlijk partnerschapsmodel, met een compacte klinische infrastructuur, universitaire ziekenhuizen en onderzoeksinstituten in nabijheid, toegankelijke regelgevers en een dicht netwerk van biotech- en farmaceutische bedrijven. „Een van de aantrekkelijke aspecten van werken in Vlaanderen is de directe lijn tussen clinici en overheden,” merkt Garg op. „Dat moet structureel worden ingebed.”
Omdat België met dezelfde obstakels kampt als andere EU-landen, zoals kleine patiëntengroepen, gefragmenteerde vergoeding en beperkte onderzoeksbudgetten, kan een nationale pilot als voorbeeld dienen voor een bredere EU-uitrol onder de Biotech Act en de Strategy for Life Sciences.
Gebruik maken van synergie bij zeldzame ziekten en de volgende generatie biologics
De onderzoekers benadrukken dat de nieuwe aanpak vooral gericht moet zijn op het overbruggen van de kloof in therapieën voor zeldzame ziekten. Garg’s team heeft pogingen gedaan om zeldzame vormen van kanker, zoals glioblastoma, te koppelen aan meer gangbare aandoeningen die dezelfde onderliggende biologie delen. „Wanneer de biologie overeenkomt, wordt het makkelijker om patiënten in grotere populaties te betrekken bij klinische studies,” legt hij uit.
Bovendien benadrukt Garg dat het nieuwe model niet alleen moet helpen bij het redden van celtherapieën, maar vooral ook bij het voorkomen dat Europa haar komende generatie biologisch geneesmiddelen verliest. Zijn team heeft zich gericht op multi-specifieke antilichamen — biologische medicijnen die immuunpaden kunnen activeren buiten de grenzen van enkele targets — die niet onder de ATMP-klasse vallen en daarmee duidelijkere regelgeving en productie mogelijk maken.
„Veel immunologische therapieën kunnen niet worden samengevat met enkelvoudige-target medicijnen,” zegt Garg. „Je hebt complexere moleculen nodig.” Momenteel bevindt het eerste product van zijn groep zich in de vroege klinische fase.
De boodschap aan beleidsmakers
Voor Garg ligt de kern van de zaak helder: Europa beschikt niet over een tekort aan wetenschap of ambitie, maar wel over een systeem dat de meest risicovolle innovaties niet door de kwetsbare ontwikkelingsfase loodst. „Wat Europa nodig heeft, is een mechanisme dat alles samenbrengt,” stelt hij. „Als we deze generatie patiënten willen helpen, niet die van de toekomst, moeten we nu herontwerpen.”
